¿Qué es el ACE-031?

La respuesta corta

El ACE-031 no es un péptido. Es una proteína de fusión: la parte del receptor de activina tipo IIB que queda fuera de la célula y se une a moléculas de señalización, acoplada a la porción Fc de un anticuerpo IgG1 humano. Dos de estas cadenas se emparejan en una única molécula de gran tamaño. Se diseñó como receptor señuelo, para captar la miostatina y otras proteínas emparentadas que normalmente mantienen a raya el crecimiento muscular.

Llegó a ensayarse en personas, y es uno de los pocos compuestos de este mercado cuya historia clínica tiene un final claro. Su desarrollo se detuvo.

Un fragmento de receptor con cola de anticuerpo

Las fusiones receptor-Fc son una clase consolidada de fármacos biológicos. El fragmento de receptor aporta la unión, y la región Fc del anticuerpo da a la molécula tamaño, estabilidad y una permanencia en el organismo más larga de la que tendría el fragmento solo. El ACE-031 (ramatercept) pertenece a esta clase.

Eso tiene consecuencias prácticas. Las moléculas de este tipo se producen por expresión recombinante en células cultivadas, no mediante la síntesis química en fase sólida que se usa para los péptidos cortos, y su identidad no puede confirmarse con una sola masa y un porcentaje de pureza por HPLC. Nuestra guía sobre IGF-1 LR3 explica por qué incluso una proteína de 83 residuos se comporta de forma distinta a un péptido corto; el ACE-031 es varias veces mayor.

Por qué un receptor señuelo afecta al músculo

La miostatina frena el crecimiento muscular señalizando a través de los receptores de activina tipo II. Una versión soluble del receptor compite por la miostatina antes de que llegue a las células musculares.

En 2005, Lee y sus colaboradores comunicaron que una forma soluble del receptor de activina tipo IIB producía aumentos espectaculares de masa muscular en ratones de tipo silvestre. El efecto era menor, pero seguía presente, en ratones sin miostatina por modificación genética, lo que apuntaba a otros ligandos que actúan a través de los mismos receptores. Esa es la clave del mecanismo: el ACE-031 no bloquea solo la miostatina, sino que atrapa toda una familia de señales emparentadas.

Después llegó el trabajo preclínico de la propia Acceleron. Cadena y sus colaboradores comunicaron en 2010 que el ACE-031 aumentaba la masa muscular en ratones en los dos tipos principales de fibra. Un estudio en titíes comunes de antiguos científicos de Acceleron y colaboradores académicos, publicado en 2026, comunicó aumentos de masa magra, del área transversal de las fibras y de la fuerza muscular. Todos son resultados en animales.

Qué ocurrió en la clínica

El ACE-031 llegó a personas, algo que la mayoría de los compuestos de este mercado nunca logra. Un primer estudio de seguridad controlado con placebo en 48 mujeres posmenopáusicas sanas midió la seguridad, cómo procesaba el organismo la molécula y marcadores de composición corporal, y sus autores lo describieron como en general bien tolerado.

El paso siguiente fue un estudio de fase 2 en niños con distrofia muscular de Duchenne que aún caminaban, registrado como NCT01099761, que comenzó en abril de 2010 con la seguridad como objetivo principal. No llegó a completarse. Los participantes presentaron hemorragias nasales, sangrado de encías y pequeños vasos sanguíneos dilatados en la piel, llamados telangiectasias. No se consideraron peligrosos en sí mismos, pero tras revisarlos con las agencias reguladoras el estudio se dio por terminado y también se detuvo un estudio de extensión posterior. ClinicalTrials.gov registra ambos como terminados por datos preliminares de seguridad, y las compañías indicaron después que los ensayos estaban en suspenso desde febrero de 2011.

El informe publicado del estudio en Duchenne, de Campbell y sus colaboradores en 2017, describe tendencias, no efectos estadísticamente significativos, en algunas variables secundarias, y afirma que los acontecimientos adversos no musculares contribuyeron a la decisión de interrumpirlo. En mayo de 2013, Acceleron y Shire anunciaron que daban por concluida su colaboración sobre el ACE-031 y que no reanudarían su desarrollo, porque estudios no clínicos y toxicológicos adicionales no lo justificaban.

Qué contenían los viales del mercado negro

El ACE-031 figura por su nombre en la lista de sustancias prohibidas de la Agencia Mundial Antidopaje, así que los laboratorios antidopaje tienen motivos para saber qué circula con ese nombre. En 2025, Reichel y sus colaboradores analizaron 14 productos vendidos como ACE-031. Dos no contenían ninguna proteína que reaccionara como receptor de activina IIB. Los otros doce contenían el receptor de activina IIB humano completo en lugar de ACE-031, sin fusión con Fc, junto con muchas otras proteínas.

Es el hallazgo más importante de esta página: ningún producto analizado vendido como ACE-031 era realmente ACE-031.

Por qué un certificado de péptido no puede identificarlo

Un péptido sintético corto puede caracterizarse de forma convincente con HPLC y espectrometría de masas: un pico principal, una masa exacta. Una proteína de fusión dimérica requiere otras herramientas, como la electroforesis en gel, la inmunotransferencia, pruebas enzimáticas para la región Fc y la espectrometría de masas, que es a grandes rasgos el enfoque que siguió el estudio de 2025. Un certificado que solo ofrece un porcentaje de pureza para un producto etiquetado como ACE-031 no demuestra su identidad. Nuestra guía sobre certificados de análisis explica qué puede establecer razonablemente un certificado.

Qué posición ocupa MY PEPTIDES

No disponemos de ACE-031, no hay certificado en nuestra biblioteca y esta página no es una oferta de suministro. Lo que sí vendemos figura en el catálogo con su documentación de lote, y nuestra guía sobre qué son los péptidos de investigación explica la categoría en la que se suele colocar, por error, al ACE-031.

En resumen

El ACE-031, o ramatercept, es una proteína de fusión del receptor de activina tipo IIB con Fc diseñada como señuelo para la miostatina y señales emparentadas. Aumentó la masa muscular en modelos animales, llegó a la fase 2 en distrofia muscular de Duchenne y se detuvo por acontecimientos adversos no musculares, con el desarrollo cerrado formalmente en 2013. Los productos vendidos con su nombre y analizados en 2025 no lo contenían. No es un péptido, no es un medicamento aprobado y no lo suministramos.

Todos los compuestos mencionados en este sitio se tratan estrictamente en el contexto de la investigación de laboratorio in vitro. Nada de lo aquí expuesto es un medicamento, un suplemento ni un producto terapéutico, nada describe su administración o aplicación a personas o animales, y esta guía constituye información general y no asesoramiento médico, legal ni de investigación.